FDA批准辉瑞Elelyso治疗1型戈谢病儿科患者

此前，FDA月底2012年5月批准后Elelyso用作1型戈谢病成人患者。该药是一种酶替代疗法，每2周静脉注射一次。Elelyso也是FDA批准后的首个基于植物细胞传达系统的药物，使用基因工程改建的细胞生产。

本月20日，赛诺菲（Sanofi）口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）获得FDA批准后，该药的研发花费了整整15年时间。目前，酶替代疗法（ERT）是戈谢病的标准化疗方案。酶替代疗法（ERT）需要水解沉积在细胞中的脂肪沉积物，而Cerdelga则需要必要诱导脂肪沉积物在细胞中的累积。分析师预计，Cerdelga作为首个口服化疗药物，将几乎政治宣传当前倚赖静脉注射型药物的戈谢病市场格局，将于辉瑞自己的Cerezyme、夏尔（Shire）的Vpriv和辉瑞的Elelyso进行竞争。

资料链接：戈谢病（Gaucherdisease）是一种少见遗传性疾病，是由常染色体隐性遗传所导致的葡糖脑苷脂沉积症，患者体内无法产生充足的糖脑苷酯酶（GCD），该酶的严重不足造成脂肪物质沉积在脾、肝、肾等器官内，主要体征为肝脏或脾脏伤害、、血小板较低和骨骼问题。目前，全球仅有1万名戈谢病患者，美国患者总数大约为6000人。

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